アストラゼネカの発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）および異形成性溶血性尿毒症症候群（aHUS）の治療薬「ソリリス」（エクリズマブ）は、先月中国国家薬品監督局（NMPA）の中国検査で抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体の検査で陽性反応を示した。 難治性全身性重症筋無力症（gMG）の成人患者に対する治療法。

中国の全身性重症筋無力症患者は、この新しい標的療法を利用できるようになりました。

この点、英国ロンドンに本拠を置くビジネス情報サービス会社グローバルデータが、成長を続ける中国の希少疾患治療エコシステムで重要な役割を果たすと期待される4つを発表し注目を集めている。

グローバルデータは、免疫学データベースと市場規模のデータを引用し、2027年までに中国で重症筋無力症と診断される患者数が主要16カ国の合計の約37％を占め、最高レベルに位置すると予測した。

これに加えて、インドが 26%、米国が 7% で続くと予想されています。

グローバルデータは、中国の重症筋無力症患者の総数は2027年までに30万人を超えると予測している。

ここで挙げられている上位 16 か国は、オーストラリア、ブラジル、カナダ、フランス、ドイツ、インド、イタリア、メキシコ、ロシア、南アフリカ、韓国、スペイン、英国、米国、中国、日本です。

「ソリリス」は中国で昨年１１月から重症筋無力症以外の適応症で発売されている。

ソリリスが米国市場で重症筋無力症の適応症として承認されたのは2017年10月でした。

これまでのところ、中国市場では重症筋無力症の管理には、副腎皮質ステロイドや免疫グロブリンの静脈内注射などの免疫調節薬、免疫抑制薬などの対症療法が主に使用されてきた。

グローバルデータのサスミタ・ジャフ製薬アナリストは、「米国と比較すると、中国の重症筋無力症患者は免疫抑制剤を使用していたが治療が効果がなかったために、未解決の症状により継続的な痛みに耐えなければならなかった。遅きに失したとはいえ、今ではそれができるようになった」と述べた。革新的なモノクローナル抗体治療へのアクセスを確保します。」

NMPAは、第3相臨床試験における「REGAIN試験」の結果に基づき、重症筋無力症の適応症への「ソリリス」の追加を承認した。

しかし、グローバルデータは、中国の被験者はこのテストに参加しておらず、中国でブリッジテストが実施された例もないと指摘した。

一方で、重症筋無力症以外の希少疾患を対象としたソリリスの臨床試験が中国で準備されていると付け加えた。

2018年、中国は初めて121の希少疾患の公式リストを発表した。

6月に発表された2023年の国民保険医薬品カタログおよびガイドラインの草案には、6月30日までに承認された希少疾患の治療薬を含むすべての医薬品の保険適用に関する交渉が含まれている。

ガイドとカタログは9月に完成する予定です。

アナリストのザフ氏は「重症筋無力症のような希少疾患の治療法の開発が勢いを増す中、米国や欧州では多くの新たな標的療法が市場に参入している。現実にはそれは不可能だ」と強調した。 。

しかし、最近中国は希少疾患の治療法へのアクセス改善に注力しているため、中国での希少疾病用医薬品の承認が勢いを増していると同氏は説明した。

一方、今年の6月は「重症筋無力症啓発月間」でした。

アストラゼネカは2021年9月に中国で希少疾患治療事業を開始した。

アストラゼネカはまた、別の薬剤である長時間作用型C5補体阻害剤ウルトミリス（ラブリズマブ1A）についても、全身性重症筋無力症の治療薬として中国で承認を取得した。

ウルトミリスは2018年12月に米国で重症筋無力症の治療薬として承認された。

アナリストのザフ氏は「中国でのソリリスの承認は、アストラゼネカがこの標的療法について患者と医師の意識を高める取り組みを開始できる時期に、非常にタイムリーだ」と述べた。 「ウルトミリス」などのアストラゼネカの他の治療薬が地元市場に参入できるようにするためだ」と同氏は結論づけた。